内容摘要:美国食品药品监督管理局近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的疗法上市,用于治疗一种罕见的遗传性血液疾病。该疗法通过精准修复患者体内缺陷基因,从根源上逆转病程,临床试验显示超90%患者症状

临床试验显示超90%患者症状显著改善。全球业内认为,首款上市
美国食品药品监督管理局近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的基因局
疗法上市,该疗法通过精准修复患者体内缺陷基因,编辑病治未来有望拓展至癌症、疗法疗格从根源上逆转病程,获批罕用于治疗一种罕见的改写遗传性血液疾病。这一里程碑标志着基因治疗从实验室走向临床大规模应用,全球首款上市 来源:FDA官方公告
艾滋病等领域。基因局